Oamenii de știință de la Universitatea din Osaka au făcut un pas important în identificarea unui tratament pentru scleroză laterală amiotrofică (SLA) și a unei alte tulburări cerebrale, numită demență frontotemporală (FTD). Cercetările au arătat că antibioticul rifampicină a oprit progresia bolii la șoarecii care au suferit mutații ale genei genei C9orf72, împiedicând debutul și progresia SLA.
„Cauza principală în demența frontotemporală (FTD) și scleroza laterală amiotrofică (SLA) o reprezintă mutațiile genei C9orf72, respectiv expansiunea repetată a hexanucleotidului (HRE), un model anormal de lung care repetă un șir de nucleotide de șase litere (GGGGCC), în secvența genetică necodificatoare a genei C9orf72“, declară cercetătorul principal, profesorul Takami Tomiyama. Neurodegenerare este provocată de mutații care duc la pierderea funcției sau mutații care duc la obținerea unor funcții toxice.
Rifampicina este un antibiotic care încetinește producția de ARN bacterian și se administrează de obicei împreună cu alte antibiotice. Examinând influența rifampicinei asupra formării acumulărilor de structuri ARN, DPR și TDP-43, echipa de cercetare a determinat potențialul antibioticului de a preveni demența frontotemporală și scleroză laterală amiotrofică.
Ei au administrat nazal rifampicină la șoareci cu gena umană C9orf72, care conține o expansiune a hexanucleotidului, repetată de 500 de ori. Apoi, înainte de a le examina țesutul creierului, echipa a evaluat funcția cognitivă a șoarecilor prin observarea capacității lor de a scăpa dintr-un labirint.
Rezultatele studiului arată că tratamentul cu rifampicină, administrat intranasal, a îmbunătățit semnificativ funcția cognitivă și memoria șoarecilor. Antibioticul a inhibat substanțial formarea acumulărilor citoplasmatice compuse din agregate proteice în țesutul cerebral. De asemenea, rifampicina slăbește procesul de formare a focarelor de ARN care conțin G-quadruplex, mecanismul fiind unul necunoscut cercetătorilor. În plus, pierderea sinapselor, pierderea neuronilor și activarea celulelor microgliale s-au redus după tratamentul cu rifampicină.
„Anterior, am demonstrat pe modele de șoarece că administrarea de rifampicină pe cale nazală este eficientă împotriva demenței, cum ar fi boala Alzheimer, FTD legate de tau, și demență cu corpi Lewy (LBD). În cadrul acestui studiu am constatat că antibioticul este eficient și împotriva debutului și progresiei FTD și SLA, cauzate de gena C9orf72. Rifampicina ar putea fi un medicament eficient pe scară largă pentru prevenirea bolilor neurodegenerative“, a mai precizat profesorul Tomiyama.
Articol preluat și tradus de pe News-Medical.net
